Charakteristika
Therapie der zystischen Fibrose, Potentiator des CFTR-Proteins
Orphan Drug
Ivacaftor
(50 mg)
Hypromellose acetatsuccinat (H)
Natrium laurylsulfat (H)
Lactose-1-Wasser (73.2 mg) (H)
Mannitol (H)
Sucralose (H)
Croscarmellose natrium (H)
Siliciumdioxid, hochdisperses (H)
Magnesium stearat (H)
corresp.: Natrium (0.99 mg) (H)
ad granulat. pro charta
Hypromellose acetatsuccinat (H)
Natrium laurylsulfat (H)
Lactose-1-Wasser (73.2 mg) (H)
Mannitol (H)
Sucralose (H)
Croscarmellose natrium (H)
Siliciumdioxid, hochdisperses (H)
Magnesium stearat (H)
corresp.: Natrium (0.99 mg) (H)
ad granulat. pro charta
Therapie
Bronchodilatatoren/Mittel für den Respirationstrakt > Andere Mittel für den Respirationstrakt
Indikation
Zystische Fibrose ab 4 Mon. bei einer R117H-Mutation im CFTR-Gen oder bei den Gating-Mutationen (Klasse III) G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R im CFTR-Gen.
Dosierung
Mit einer fetthaltigen Mahlzeit; Granulat mit 5 ml weicher Nahrung oder Flüssigkeit mischen.
Filmtabletten
>6 J. und ≥25 kg: 150 mg alle 12 h.
Granulat
>6 Mon. und 14–25 kg: 75 mg alle 12 h.
>6 Mon. und 7–14 kg: 50 mg alle 12 h.
>6 Mon. und 5–7 kg: 25 mg alle 12 h.
4–6 Mon. und ≥5 kg: 25 mg alle 12 h.
Filmtabletten
>6 J. und ≥25 kg: 150 mg alle 12 h.
Granulat
>6 Mon. und 14–25 kg: 75 mg alle 12 h.
>6 Mon. und 7–14 kg: 50 mg alle 12 h.
>6 Mon. und 5–7 kg: 25 mg alle 12 h.
4–6 Mon. und ≥5 kg: 25 mg alle 12 h.
Kontraindikation
Schwangerschaft, Stillzeit.
Pharmacode
Artikel
CHF
Abgabekat.
Rückerstattungskat.
GTIN
7766055
Beutel 56 Stk
12348.05
A
3400930040997
Nach Kostengutsprache der Versicherer und vorgängiger Evaluation durch den Vertrauensarzt.
Ivacaftor (Granulat) als Monotherapie wird vergütet zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 4 Monaten mit einem Körpergewicht von 5 kg bis weniger als 25 kg mit einer R117H-CFTR-Mutation oder einer der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. Die Feststellung der Mutation muss mit einem validierten Testverfahren erfolgen.
Indikationsstellung, Erstverordnung und Therapieüberwachung müssen von einem Zentrum mit Erfahrung in der Behandlung der zystischen Fibrose (Siehe Liste der Swiss Working Group CF; http://www.sgpp-sspp.ch) erfolgen.
• Der Therapieverlauf aller behandelter CF-Patienten muss alle 3 Monate im europäischen CF- Register (https://www.ecfs.eu/ecfspr) erfasst werden (Lungenfunktion, Dosierung, Therapieunterbrüche).
• Bei allen CF-Patienten muss vor Therapie-Beginn eine Bestimmung des Schweiss-Chlorid Levels durchgeführt sowie ein Ausgangswert für FEV1(%) bestimmt werden (= Baseline), sofern die Lungenfunktionsmessung aufgrund des Alters durchführbar ist. Der FEV1(%)-Wert ist spätestens ab einem Alter von 6 Jahren alle drei Monate zu messen.
• Falls keine absolute Steigerung von FEV1(%) von mindestens 5% erreicht wird oder die Lungenfunktionsmessung bei Patienten unterhalb von 6 Jahren nicht durchführbar ist, ist der Schweisstest alle 6 Monate durchzuführen und zu dokumentieren.
• Alle stationären Spital-Aufenthalte sind im Register zu erfassen (Anzahl der Spitaltage).
• Die Anzahl und die Länge aller pulmonalen Exazerbationen sind im Register festzuhalten.
• Bei einer pulmonalen Exazerbation ist die antibiotische Therapie wie folgt zu erfassen: Wirkstoff-Bezeichnung des Antibiotikums; Dauer der Antibiotikatherapie; intravenös vs. peroral vs. inhalativ; stationär vs. ambulant.
Die CF-Patienten müssen über die folgenden Abbruchkriterien zum Zeitpunkt des Therapiebeginns informiert werden. Die Ivacaftor-Therapie ist zu vergüten, solange die folgenden Kriterien erfüllt sind:
a) Schweiss-Chlorid Level des Patienten fällt unter 60 mmol/L ODER
b) der Schweiss-Chlorid Level des Patienten fällt um mindestens 30% (relativ) im Vergleich zur Baseline ODER
c) der Patient zeigt eine absolute Verbesserung beim FEV1(%) von mindestens 5% im Vergleich zur Baseline.
In Fällen, bei denen der Schweiss-Chlorid Baseline Level bereits unter 60 mmol/L liegt, wird der Patient als Responder eingestuft, falls
a) der Schweiss-Chlorid Level des Patienten um mindestens 30% (relativ) im Vergleich zur Baseline fällt ODER
b) der Patient eine andauernde absolute Verbesserung beim FEV1(%) von mindestens 5% im Vergleich zur Baseline zeigt.
Die Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH vergütet dem Krankenversicherer, resp. der IV, bei dem die versicherte Person zum Zeitpunkt des Bezugs versichert war, auf deren erste Aufforderung hin für jede bezogene Packung KALYDECO einen festgelegten Anteil des Fabrikabgabepreises zurück. Sie gibt dem Krankenversicherer resp. der IV die Höhe der Rückvergütung bekannt. Die Mehrwertsteuer kann nicht zusätzlich zu diesem Anteil des Fabrikabgabepreises zurückgefordert werden.
Kontakt:
Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH
Pricing & Market Access
Baarerstrasse 88, 6300 Zug
E-Mail: PMA-CH@vrtx.com
Ivacaftor (Granulat) als Monotherapie wird vergütet zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF, Mukoviszidose) bei Patienten ab 4 Monaten mit einem Körpergewicht von 5 kg bis weniger als 25 kg mit einer R117H-CFTR-Mutation oder einer der folgenden Gating-Mutationen (Klasse III) im CFTR-Gen: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N oder S549R. Die Feststellung der Mutation muss mit einem validierten Testverfahren erfolgen.
Indikationsstellung, Erstverordnung und Therapieüberwachung müssen von einem Zentrum mit Erfahrung in der Behandlung der zystischen Fibrose (Siehe Liste der Swiss Working Group CF; http://www.sgpp-sspp.ch) erfolgen.
• Der Therapieverlauf aller behandelter CF-Patienten muss alle 3 Monate im europäischen CF- Register (https://www.ecfs.eu/ecfspr) erfasst werden (Lungenfunktion, Dosierung, Therapieunterbrüche).
• Bei allen CF-Patienten muss vor Therapie-Beginn eine Bestimmung des Schweiss-Chlorid Levels durchgeführt sowie ein Ausgangswert für FEV1(%) bestimmt werden (= Baseline), sofern die Lungenfunktionsmessung aufgrund des Alters durchführbar ist. Der FEV1(%)-Wert ist spätestens ab einem Alter von 6 Jahren alle drei Monate zu messen.
• Falls keine absolute Steigerung von FEV1(%) von mindestens 5% erreicht wird oder die Lungenfunktionsmessung bei Patienten unterhalb von 6 Jahren nicht durchführbar ist, ist der Schweisstest alle 6 Monate durchzuführen und zu dokumentieren.
• Alle stationären Spital-Aufenthalte sind im Register zu erfassen (Anzahl der Spitaltage).
• Die Anzahl und die Länge aller pulmonalen Exazerbationen sind im Register festzuhalten.
• Bei einer pulmonalen Exazerbation ist die antibiotische Therapie wie folgt zu erfassen: Wirkstoff-Bezeichnung des Antibiotikums; Dauer der Antibiotikatherapie; intravenös vs. peroral vs. inhalativ; stationär vs. ambulant.
Die CF-Patienten müssen über die folgenden Abbruchkriterien zum Zeitpunkt des Therapiebeginns informiert werden. Die Ivacaftor-Therapie ist zu vergüten, solange die folgenden Kriterien erfüllt sind:
a) Schweiss-Chlorid Level des Patienten fällt unter 60 mmol/L ODER
b) der Schweiss-Chlorid Level des Patienten fällt um mindestens 30% (relativ) im Vergleich zur Baseline ODER
c) der Patient zeigt eine absolute Verbesserung beim FEV1(%) von mindestens 5% im Vergleich zur Baseline.
In Fällen, bei denen der Schweiss-Chlorid Baseline Level bereits unter 60 mmol/L liegt, wird der Patient als Responder eingestuft, falls
a) der Schweiss-Chlorid Level des Patienten um mindestens 30% (relativ) im Vergleich zur Baseline fällt ODER
b) der Patient eine andauernde absolute Verbesserung beim FEV1(%) von mindestens 5% im Vergleich zur Baseline zeigt.
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GLN: 7601001402812
Tel: +41415600500
Fax: +41415600510
Web: http://www.vrtx.com/
