Après l’accord de prise en charge de l’assureur et l’évaluation préalable par le médecin-conseil.
L’ivacaftor (granulés) en monothérapie est remboursé pour le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 4 mois et plus et pesant de 5 kg à moins de 25 kg, porteurs d’une mutation R117H-CFTR ou de l’une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. La mutation doit avoir être constatée avec une procédure de test validée.

Le diagnostic, la prescription initiale et la surveillance du traitement doivent être effectuées par un centre disposant de l’expérience dans le traitement de la mucoviscidose (voir la liste du Swiss Working Group CF sur http://www.sgpp-sspp.ch).

• L’évolution du traitement de tous les patients atteints de mucoviscidose traités doit être consignée tous les 3 mois dans le registre européen de la mucoviscidose (https://www.ecfs.eu/ecfspr) (fonction pulmonaire, posologie, interruption du traitement).
• Le taux de chlorure dans la sueur ainsi que la valeur initiale du VEMS (%) doivent être déterminés chez tous les patients souffrant de mucoviscidose avant le début du traitement (= situation initiale), dans la mesure où l’évaluation de la fonction pulmonaire est réalisable du fait de l’âge du patient. Au plus tard à partir de l’âge de 6 ans, la valeur du VEMS (%) doit être évaluée tous les 3 mois.
• Si aucune augmentation absolue du VEMS (%) d’au moins 5% n’est atteinte ou si l’évaluation de la fonction pulmonaire n’est pas réalisable chez des patients de moins de 6 ans, le test de la sueur doit être pratiqué et documenté tous les 6 mois.
• Tous les séjours hospitaliers doivent être saisis dans le registre (nombre de jours d’hospitalisation).
• Le nombre et la durée de toutes les exacerbations pulmonaires doivent être rapportés au registre.
• Lors d’une exacerbation pulmonaire, le traitement antibiotique doit être indiqué comme suit: désignation de la substance active de l’antibiotique; durée du traitement antibiotique, voie intraveineuse vs voie orale vs voie inhalée; hospitalisation vs traitement ambulatoire.

Les patients souffrant de mucoviscidose doivent être informés des critères d’arrêt suivants au moment de commencer le traitement. Le traitement par l’ivacaftor doit être remboursé tant que les critères suivants sont remplis:

a) Le taux de chlorure dans la sueur du patient tombe au-dessous de 60 mmol/l OU
b) le taux de chlorure dans la sueur du patient baisse d’au moins 30% (valeur relative) par rapport à la valeur initiale OU
c) le patient présente une amélioration absolue du VEMS (%) d’au moins 5% par rapport à la valeur initiale.

Dans les cas où le taux de chlorure dans la sueur est déjà inférieur à 60 mmol/l en situation initiale, le patient est considéré comme répondant au traitement si

a) le taux de chlorure dans la sueur du patient baisse d’au moins 30% (valeur relative) par rapport à la valeur initiale OU
b) le patient présente une amélioration absolue durable du VEMS (%) d’au moins 5% par rapport à la valeur initiale.

La société Vertex Pharmaceuticals (CH) GmbH rembourse à l’assurance maladie chez laquelle la personne assurée était assurée au moment de la prise en charge, ou à l’AI, respectivement, sur demande une part définie du prix de fabrication pour chaque boîte de KALYDECO administrée. Elle indique à l’assureur-maladie ou à l’AI le montant du remboursement. La demande du remboursement de la TVA sur ce montant n’est pas admissible.

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